堅(jiān)持規(guī)范化治療有望實(shí)現(xiàn)“功能性治愈”Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

3月是國(guó)際多發(fā)性骨髓瘤關(guān)愛月，多發(fā)性骨髓瘤又稱“螃蟹病”，是一種高發(fā)于中老年人的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。腰背酸痛、疲勞、虛弱、頭暈、便秘、食欲不振等多種臨床表現(xiàn)背后，都可能隱藏著這種不被大家熟知的血液腫瘤疾病。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

血液系統(tǒng)排第二位的腫瘤,誤診率高達(dá)55%Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

“這個(gè)病的發(fā)病率并不低，是血液系統(tǒng)目前排名第二位的腫瘤。”江蘇省人民醫(yī)院血液科副主任醫(yī)師屈曉燕教授介紹，多發(fā)性骨髓瘤是漿細(xì)胞在骨髓內(nèi)增殖失控導(dǎo)致的一種惡性腫瘤，好發(fā)于60歲以上的老年患者，發(fā)病率和死亡率隨年齡增長(zhǎng)而逐步上升。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

多發(fā)性骨髓瘤臨床上常見的四個(gè)癥狀包括血鈣增高（C）、腎功能損害（R）、貧血（A）、骨病（B），此外，還會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)各種各樣的感染，甚至還有一些神經(jīng)系統(tǒng)的損害。雖然是血液系統(tǒng)腫瘤，但是該疾病的臨床表現(xiàn)累及全身，并且涉及到多個(gè)臟器，所以很多患者初次就診科室并不是在血液科，而是腎臟科、骨科或其他科室，因此多發(fā)性骨髓瘤的誤診率高達(dá)55%，很容易造成誤診、誤治、延遲診斷，導(dǎo)致錯(cuò)過最佳的治療時(shí)機(jī)。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

醫(yī)學(xué)定義不可治愈,但有望實(shí)現(xiàn)“功能性治愈”Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

據(jù)了解，目前多發(fā)性骨髓瘤仍是一個(gè)醫(yī)學(xué)上定義為不可治愈的疾病。“所以我們現(xiàn)在的治療目標(biāo)是改善患者的生存質(zhì)量，延長(zhǎng)患者的生存期，這里就有一個(gè)功能性治愈的概念�！鼻鼤匝嘟淌谶M(jìn)一步解釋，有一部分基于預(yù)后指標(biāo)和分層系統(tǒng)評(píng)估相對(duì)處于標(biāo)危的患者，在規(guī)范化治療以后，配合自體干細(xì)胞移植和鞏固治療手段，他們的無進(jìn)展生存時(shí)間可以達(dá)到五年左右，這一部分患者我們認(rèn)為相對(duì)處于一個(gè)接近功能性治愈的狀態(tài)。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

當(dāng)然，有一部分患者在后續(xù)的治療過程中，疾病仍然可能再次復(fù)發(fā)，對(duì)于這部分患者而言，隨著單抗、免疫治療等創(chuàng)新治療手段的革新，其生存狀況也得到了極大的改善。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

曾經(jīng)2年左右的生存期，如今8-10年成為部分患者的“標(biāo)配”Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

“患者的生存時(shí)間已經(jīng)從二十年前的兩年左右，提高到現(xiàn)在的八到十年。因?yàn)檫@個(gè)病好發(fā)于老年患者，如果是60多歲時(shí)確診，以八到十年的生存期計(jì)算，他的生存時(shí)間基本已經(jīng)接近我們國(guó)家的人均壽命了�！苯K省人民醫(yī)院血液科主任范磊教授表示，盡管尚不能治愈，但得益于這些年創(chuàng)新藥物的迅猛發(fā)展，以及治療手段的迭代升級(jí)，對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤的治療，以往醫(yī)生可能更關(guān)注的是病人的生存——只要病人活著就行了，而現(xiàn)在可能更關(guān)心病人如何能夠高質(zhì)量地生存。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

據(jù)介紹，省人醫(yī)有位患者，生存期已經(jīng)達(dá)到了四十年，這位患者是40多歲時(shí)診斷出多發(fā)性骨髓瘤的。在這四十年中，也經(jīng)歷了多次復(fù)發(fā)，但經(jīng)過規(guī)范化治療以后，疾病均得到了很好的控制，目前已是80多歲高齡。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

大部分多發(fā)性骨髓瘤患者需要接受長(zhǎng)期的規(guī)范化治療，才能達(dá)到長(zhǎng)期生存的狀態(tài)。范磊教授坦言，因此對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤，會(huì)特別強(qiáng)調(diào)長(zhǎng)期規(guī)范化的治療，隨著創(chuàng)新藥物的廣泛應(yīng)用和醫(yī)保覆蓋范圍不斷擴(kuò)大，單抗、免疫治療等創(chuàng)新藥物不斷應(yīng)用于臨床，未來一定會(huì)有更多患者向著更高的治療目標(biāo)邁進(jìn)。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

一問醫(yī)答Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

Q：如何評(píng)估多發(fā)性骨髓瘤治療療效？Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

A：緩解深度是評(píng)估多發(fā)性骨髓瘤治療療效的重要指標(biāo)。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

醫(yī)學(xué)上定義的完全緩解指的是患者在接受治療后，血和尿相關(guān)指標(biāo)檢測(cè)陰性，經(jīng)骨髓檢測(cè)骨髓中的漿細(xì)胞比例低于5%。進(jìn)入到完全緩解狀態(tài)的患者，往往比其他患者的生存時(shí)間更長(zhǎng)，且疾病緩解程度越深，患者的無進(jìn)展生存期越長(zhǎng)。所以多發(fā)性骨髓瘤的整體治療需要優(yōu)先考慮緩解深度，同時(shí)兼顧緩解的維持時(shí)間，從而實(shí)現(xiàn)優(yōu)化的治療目標(biāo)。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

免疫治療是當(dāng)前多發(fā)性骨髓瘤精準(zhǔn)治療的重要突破口。不論是適合移植治療還是不適合移植治療的新診斷患者，以及復(fù)發(fā)難治患者，都有機(jī)會(huì)實(shí)現(xiàn)更深度的緩解。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

Q：對(duì)于高齡的老年患者，這些治療吃得消嗎？Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

A：多發(fā)性骨髓瘤隨著年齡的增長(zhǎng)，發(fā)病率會(huì)逐步增高。以往年齡特別大的病人相對(duì)比較少，現(xiàn)在越來越多了，70歲、75歲甚至90歲的患者都會(huì)出現(xiàn)。這一部分病人可能很難接受目前所謂的標(biāo)準(zhǔn)治療。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療一般是指三到四藥的聯(lián)合治療，配合自體干細(xì)胞移植，但可能不適合高齡患者。所以一般是采用個(gè)體化治療的策略，簡(jiǎn)單來說就是看看這個(gè)人能接受什么樣的治療，希望能在療效和安全性方面達(dá)到平衡。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

其中，單抗作為一線治療的一種治療方式，可用于不適合移植的70歲以上患者。既往認(rèn)為這一部分患者相對(duì)來說體能狀態(tài)比較差，可能有不同的臟器功能損害，總的生存時(shí)間也就三年左右。單抗納入到一線治療以后，這樣的高齡患者切切實(shí)實(shí)地獲得了生存期的延長(zhǎng)，五年左右的生存率可以達(dá)到66%，對(duì)以往70歲以上甚至75歲以上的老年患者來說幾乎是不可想象的。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

Q：在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域，創(chuàng)新藥是否已獲醫(yī)保支持？Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

A：目前多發(fā)性骨髓瘤新藥比較多，大致可以分為幾類：蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗體類藥物，未來還會(huì)有更多更新的藥物。目前來講，初診患者對(duì)于一些藥物的應(yīng)用，整體來說大部分醫(yī)保還是可以覆蓋的，像以上三種類型都已覆蓋，能夠大幅度減輕患者的負(fù)擔(dān)。但是，對(duì)于一些特別創(chuàng)新的藥物，比如細(xì)胞治療和新型的免疫治療，暫時(shí)還不在醫(yī)保政策的覆蓋范圍內(nèi)。相信今后醫(yī)保能夠覆蓋的藥物范圍會(huì)越來越廣。Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

揚(yáng)子晚報(bào)/紫牛新聞?dòng)浾?王夢(mèng)航Fne新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)